宝运莱

9月30至10月3日，2022年美国眼科学会年会（AAO）在芝加哥举行。宝运莱药业伏罗尼布研究成果亮相2022美国眼科学会年会。

评估口服伏罗尼布治疗湿性年龄相关性黄斑变性安全性和耐受性的Ⅰ期开放研究

研究背景

伏罗尼布（CM082）是一种高效的VEGFR/ PDGFR酪氨酸激酶抑制剂。这项Ⅰ期研究旨在研究口服伏罗尼布治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的安全性。

研究方法

本研究纳入未接受过抗VEGF治疗，或在3个月内没有接受过抗VEGF的治疗的50-80岁nAMD受试者。在剂量递增过程中（25、50、75和100mg QD），4个剂量组的受试者口服伏罗尼布。在剂量扩展过程中，受试者接受了推荐剂量的伏罗尼布（25mg和50mg QD）。主要终点是安全性和耐受性。次要终点包括药代动力学（PK）和初步疗效。

研究结果

2015年3月15日至2019年1月23日，中国6家中心共有41名受试者入组。其中剂量递增阶段25mg QD组、50mg QD组和75mg QD组各自入组了8例受试者，100mg QD组入组1例受试者。中位年龄为67.0岁（63.0-73.0岁），男性占63.4%。

截至2019年11月14日，在剂量递增过程中观察到2例DLT（75 mg组和100 mg组各1例），未达到最大耐受剂量。共33例（80.5%）受试者发生不良反应。其中，3级及以上的不良反应发生率为29.3%（12/41）；严重不良反应发生率为7.3%（3/41）；导致减小剂量或暂停用药、永久停药、退出的不良反应发生率分别为7.3%（3/41）、14.6%（6/41）、17.1%（7/41）；未发生导致死亡的不良反应。

所有41例受试者的初步疗效结果显示，治疗12个月（第360±3天）后，相比于基线，受试者的视力增加7.7±10.00个字符。经伏罗尼布治疗后，CNV面积和中央视网膜厚度也有所减小。药动学数据显示，单次给药后，伏罗尼布在25mg-75mg剂量范围内暴露和剂量不成线性，在25mg-50mg剂量范围内暴露和剂量成线性。多次给药后，在50mg-75mg剂量范围内表明暴露量与剂量不成线性。

研究结论

口服伏罗尼布可改善nAMD患者的BCVA，减少CST和CNV面积，同时在治疗nAMD人群中耐受性良好，安全可控。

关于AAO

AAO作为全球最大、最广泛的眼科学术会议，历届年会几乎涵盖了所有眼科和专科医生的议题，一直以其学术前沿、内容丰富、专业广泛而备受关注，是世界上最大的眼科医生和外科医生协会，致力于激励视觉科学、眼科的发展以及为预防失明作出贡献。