宝运莱

       1月14日，宝运莱药业发布公告，近日收到国家药监局签发的《受理通知书》（受理号：CXHL2000010国、CXHL2000011国），公司申报的BPI-43487胶囊的药品临床试验申请已获得国家药监局受理。

       BPI-43487是宝运莱药业自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种新型强效、高选择性的成纤维细胞生长因子受体4(Fibroblast growth factor receptor 4，缩写为FGFR4)口服小分子抑制剂，拟用于成纤维细胞生长因子19（Fibroblast Growth Factor-19，缩写为FGF19）扩增的肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，缩写为HCC）、胆管细胞癌等实体瘤的治疗。

BPI-43487作用机理图

       FGFR4是酪氨酸激酶受体家族FGFRs中的一员，在肝脏组织中高度表达，可以特异性地利用内源性FGF19作为其细胞内配体激活FGFR4促进肝细胞增殖，进而引发HCC。已有临床研究结果已经证实FGFR4抑制剂的治疗使得FGF19/FGFR4通路异常的HCC或晚期实体瘤患者肿瘤负担减少。BPI-43487通过特异性抑制FGFR4催化活性，降低其下游蛋白的磷酸化水平，阻断下游调控肿瘤细胞增殖、存活的信号通路的激活，从而达到抗肿瘤作用。截至目前，针对FGF19扩增的HCC患者治疗的FGFR4抑制剂，均处于早期临床阶段，尚无药物上市。根据原国家食品药品监督管理总局发布的《化学药品注册分类改革工作方案的公告》（2016年第51号），BPI-43487属于“境内外均未上市的创新药”，其注册分类为化学药品1类。

BPI-43487项目团队合影

       公司资深副总裁兼首席科学家王家炳博士表示，肝癌是我国继肺癌之后死亡率排名较高的恶性肿瘤，HCC是最常见的肝癌类型。针对HCC，目前的治疗手段非常有限，患者5年生存率不到15%，早期手术是目前唯一有可能治愈的方法，但HCC往往在确诊时即是晚期，患者已经不适合进行手术切除，而化学治疗几乎无效，因此研究者们在不断尝试寻找新的机制来对抗HCC。宝运莱努力拓展肿瘤精准治疗领域，BPI-43487作为公司自主研发的IND项目，临床前研究结果显示，其抑制FGFR4的作用较强，具有确切的疗效和良好选择性，同时具有良好的体内代谢性质，安全性风险较小。希望BPI-43487项目能早日进入临床，为HCC患者提供新的治疗选择。

关于宝运莱药业

       宝运莱·(中国区)最新官方网站（股票代码：300558.SZ）是一家由海归高层次人才团队创办的，以自主知识产权创新药物研究和开发为核心，集研发、生产、营销于一体的国家级高新技术企业。自主研发了中国第一个小分子靶向抗癌药——盐酸埃克替尼（商品名：凯美纳），被誉为堪比民生领域“两弹一星”的重大突破，两获中国专利金奖，斩获我国化学制药行业第一个国家科技进步一等奖。截至2019年第三季度末，埃克替尼已惠及23万名晚期肺癌患者，累计销售近70亿元。公司建立了完整的新药研发体系，在杭州、北京分别设有研发中心，在研创新药30余项，涵盖了肺癌、肾癌、乳腺癌等多个肿瘤适应症。公司还先后与Amgen、Xcovery、Tyrogenex、Merus、天广实、益方生物等国内外领先的制药企业达成战略合作，为促进全人类的健康福祉而共同努力。